Proyecto FOLTRA

Qué importante parece....

banner_colaboradores.png


Qué importante parece....

Imprimir
Correo electrónico
Martes 09 de Julio de 2013 00:00

         

El desarrollo de un sistema nervioso durante la etapa fetal podría ser equiparable a un complicadísimo sistema de semáforos regulando de forma coordinada el tráfico por una ciudad en la que circulan millones de coches a gran velocidad. Todo debe ocurrir de forma perfectamente regulada y coordinada para que no se produzcan múltiples colisiones que llevarían al caos, la pérdida de las futuras correctas funciones en el sistema nervioso tras el nacimiento. En ese desarrollo existen momentos críticos en los que unos semáforos se encienden y otros se apagan para dar paso a la expresión o silenciamiento secuencial de genes clave en cada momento: formación de nuevas neuronas, pero también apoptosis (es decir muerte programada), establecimiento de conexiones entre ellas, asunción de funciones reguladoras..., en realidad algo muchísimo más complejo que la más complicada regulación de tráfico que podamos imaginar.

Si algo falla en un momento clave ya nunca va a poder ser recuperado, al menos aparentemente. ¿Cómo se regula todo ésto para que el desarrollo nervioso vaya produciéndose de forma correcta y a gran velocidad?.

Es una pregunta que desde hace muchos años se viene repitiendo y a la que, desde hace muchos años también, a medida que la bioquímica y la genética fueron mejorando sus herramientas de trabajo, se han ido proporcionando respuestas. Es mucho ya lo que sabemos, pero mucho más lo que desconocemos.

Hace un par de meses, una compañía de Biotecnología, Genervon, con sede en Pasadena, California, comunicó la aprobación en 30 días (tras su presentación, todo un récord) por la FDA (Agencia norteamericana del medicamento) de un ensayo clínico a desarrollarse de forma amplia en la Esclerosis Lateral Amiotrófica utilizando un péptido patentado por dicha farmacéutica.

Hasta aquí nada nuevo, aparentemente un ensayo clínico más entre los muchos de muy diversa índole que se están llevando a cabo o a punto de empezar para tratar de combatir esta enfermedad.

Pero detrás de esa noticia hay mucho más en lo que vale la pena detenerse, entre otras cosas porque el péptido en cuestión también se está probando en ensayos clínicos en fase II en afectaciones del sistema nervioso central como el ictus isquémico o el Parkinson; y seguramente tras éstas vendrán otras muchas indicaciones o ensayos.

En su propia página web Genervon dice que "ellos piensan diferente" (filosofía de la empresa) en el sentido de que sus planteamientos a la hora de buscar soluciones farmacológicas "rompen" con la manera clásica de pensar a la hora de hacer investigación. Un inciso, un Premio Nobel húngaro, Albert Szent Gyorgi, muy conocido en nuestra ya lejana época de estudiantes de Medicina, afirmó en cierta ocasión: "Investigar es ver lo que todo el mundo ha visto, y pensar lo que nadie más ha pensado".  Bien, pues algo así es lo que hacen en Genervon. Su filosofía de trabajo se basa en encontrar los reguladores claves responsables del desarrollo del sistema nervioso (y otros sistemas) en el hombre. Algo así como buscar dentro del sistema de control de tráfico del que al principio hablábamos al último y principal responsable de que los semáforos se vayan encendiendo y apagando en el momento exacto para que el tráfico fluya con velocidad y normalidad. Y ésto es lo que consiguieron. Encontraron que durante el desarrollo fetal hay una elevada expresión de un factor por ellos identificado y denominado como MNTF (factor trófico para las motoneuronas) responsable último del desarrollo, protección y corrección del sistema nervioso. Este factor va aumentando su expresión desde las primeras etapas del desarrollo embrionario y alcanza el máximo en la semana 9ª del desarrollo fetal; a partir de ahí va decreciendo progresivamente hasta el nacimiento.

¿Cuál fue el siguiente paso?. Diseñar un análogo peptídido, es decir una molécula de pequeño tamaño que permitiese el paso desde la sangre al sistema nervioso, y que conservase todas las propiedades reguladoras del factor original. Posteriormente comprobaron el efecto de esa molécula, a la que denominaron GM6, sobre la expresión de miles de genes. ¿El resultado?, sorprendente; al menos 4000 genes eran activados por esa molécula, y al decir activados nos referimos a que o bien comenzaban a expresarse o bien se silenciaban (semáforos encendidos o apagados). Muchos de esos genes estaban relacionados con afectaciones y enfermedades del sistema nervioso, incluyendo enfermedades neurodegenerativas, pero también con fenómenos de apoptosisstress oxidativoinflamación y respuesta inmune. Sus análisis demostraron que GM6 activa genes implicados en la neurogénesisseñalización neuronal, en fin mecanismos fisiológicos de desarrollo y neuroprotección.  Pero todavía más, su pequeño tamaño le proporciona una gran versatilidad en el sentido de: fácil fabricación en laboratorio a gran escala y bajo coste, gran especificidad de acción, muy baja o nula toxicidad...

¿Cuál es, a efectos prácticos, el mecanismo de acción de este pequeño péptido?. Los primeros estudios confirman que en la ELA la utilización de GM6 (04) modifica significativamente la progresión de la enfermedad modulando al menos 8 vías de señalización implicadas en el desarrollo de la enfermedad y proporcionando neuroprotección. Y no solo en ELA, si no también en el ictus por isquemia y, según la idea que la compañía tiene, en el ParkinsonAlzheimerlesiones medularesesclerosis múltiple y corea de Huntington, pero si todo ello se confirma probablemente serán muchas más sus aplicaciones potenciales pues, entre otras cosas parece que el péptido juega un papel en la diferenciación de las células madre neurales a neuronas motoras.

Puesto que los ensayos clínicos ya están en marcha pronto conoceremos más sobre este péptido tan prometedor. La pregunta que nos surge es ¿cuál es ese factor clave, o familia de factores, que se expresa tan precozmente y con tanta intensidad en el desarrollo fetal?. ¿Qué otros péptidos pueden surgir de esa familia y cuáles serán sus aplicaciones?. De momento enhorabuena a Genervon por su filosofía a la hora de hacer investigación práctica y por sus descubrimientos. Ojalá que pronto tengan una aplicación universal; la FDA ya ha dado el primer paso al aprobar tan rápidamente ese ensayo clínico en ELA.         

Jesús Devesa 

 

 

Siguenos en...

           

Consulta

 

Contacto

  

Tiempo en Teo

*

Parcialmente nublado

13 °C
SE 0 km/h

Jueves
Lluvia (12 ↔ 18 °C)

Viernes
Lluvia (11 ↔ 19 °C)

Sábado
Parcialmente nublado (12 ↔ 22 °C)

Domingo
Despejado (14 ↔ 28 °C)


                                                                                                                                                                       

Logotipo que simboliza o cumplimento da Normativa W3C CSSLogotipo que simboliza o cumplimento da Normativa W3C XHTML 1.0 -   ACCESIBILIDAD